细胞与基因治疗——从体外制造到体内生成的革命
2025年，细胞与基因治疗（CGT）领域迎来了历史性突破，其中最令人瞩目的当属”体内原位生成”CAR-T技术的问世。传统CAR-T疗法需要从患者体内提取T细胞，在实验室中进行基因改造和扩增，再回输到患者体内，整个过程耗时数周、费用高达数十万元。而2025年，通过靶向脂质纳米颗粒（LNP）将编码CAR的mRNA直接递送至患者体内的T细胞，省去了复杂的体外操作步骤，阿斯利康等公司已公布早期积极临床数据，预示着细胞疗法将走向普及化。
在基因编辑方面，传统的CRISPR技术得到重大升级。桥接重组酶和逆转录转座子融合系统的出现，使得科学家能够实现兆碱基级别的大片段DNA精准写入、切除和倒置，为治疗由大片段基因突变引起的疾病提供了全新可能。体内碱基编辑也首次取得临床成功，研究人员利用LNP递送碱基编辑器的mRNA，在患者体内成功修正了致病突变，实现了”一次给药、长期缓解”的临床效果。
中国在CGT领域发展迅猛。截至2025年底，中国已注册超300项CAR-T临床试验，数量首超美国；国家药监局已批准10款CGT药物。中国在干细胞与再生医学领域具有独特优势，为全球细胞治疗的发展贡献了重要力量。