神经退行性疾病——从缓解症状到疾病修饰的革命
2025年，神经退行性疾病治疗领域迎来了期盼已久的突破，治疗策略从”症状改善”转向”病因治疗”。在阿尔茨海默病领域，靶向Aβ的单克隆抗体仑卡奈单抗和多奈单抗在全球多国获批，FDA进一步批准了仑卡奈单抗的皮下自动注射剂型，允许患者在家自行注射，极大提升了治疗便利性。
针对Tau蛋白的疫苗AADvac1在II期临床中显示可降低脑脊液tau蛋白水平并减缓认知下降。罗氏的trontinemab利用Brainshuttle技术突破血脑屏障，实现了快速清除淀粉样蛋白且副作用更低的效果，为阿尔茨海默病患者带来了新的希望。
在帕金森病领域，复旦大学团队利用AI技术发现了全新治疗靶点FAM171A2蛋白，并筛选出候选药物bemcentinib，该成果入选”2025年中国十大科技进展”。多发性硬化方面，中国科学家揭示了甲酰肽受体1通路在神经炎症中的关键作用，开发出可穿越血脑屏障的小分子拮抗剂T0080，为神经退行性疾病提供了潜在新疗法。